A principios de este mes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aceptó comentarios públicos sobre sus nuevas directrices que rigen el uso de terapias derivadas de tejidos humanos, incluyendo las células madre.

Las nuevas directrices, redactadas en octubre pasado, aclaran la regulación existente especificando qué tipos de tejido humano pueden ser ofrecidos a los pacientes sin la aprobación de la FDA. Muchas clínicas ofrecen a los pacientes procedimientos experimentales que no están regulados y que aún no han sido sometidos al proceso oficial de aprobación de la FDA, que puede tomar años. Los principales puntos de las nuevas directrices especifican que: la función de estas células en el cuerpo del receptor debe ser la misma que en el donante; las células de tratamiento no pueden afectar a todo el cuerpo del receptor; y, los fabricantes solo pueden manipular las células “mínimamente”; además de restringir los productos químicos que los fabricantes pueden utilizar para tratar las células y prevenir la transmisión de enfermedades.

La FDA dice que las directrices revisadas tienen el propósito de ayudar a los fabricantes a cumplir con reglamentos que ya están vigentes. Pero muchos de ellos las interpretan como una ofensiva contra las clínicas que ofrecen a los pacientes procedimientos experimentales. “Es posible que después de estas reuniones públicas la FDA intensifique sus actividades en las clínicas a un nivel más proporcionado para así enviar una clara señal de que va a poner freno a la peligrosa industria de clínicas de células madre”, dice Paul Knoepfler, un profesor de biología celular de la Universidad de California, Davis, que se especializa en células madre.

Aunque la evidencia preliminar sobre la terapia con células madre para tratar una variedad de condiciones ha sido prometedora, su seguridad y eficacia aún no han sido probadas. Se han realizado pocos ensayos clínicos, que cuestan miles de millones y toman años. El resultado es que los expertos aún no saben detalles importantes en cuanto a la dosificación y las mejores prácticas clínicas para aplicar tratamientos con células madre.

Algunos creen que estas restricciones ayudarán a proteger a pacientes desesperados que a veces optan por tratamientos no probados que pueden ser peligrosos. Los críticos, sin embargo, dicen que tener regulaciones más estrictas podría negar a esos mismos pacientes acceso a un tratamiento viable para enfermedades debilitantes.

No todos los procedimientos tienen el mismo riesgo. Hay clínicas que ofrecen tratamientos de células madre derivadas de la grasa humana que son los procedimientos más comunes, y cuestionables. Ellos han sido los principales opositores de la interferencia de la FDA. Pero las nuevas directrices también podrían restringir los procedimientos que son generalmente considerados seguros. Por ejemplo, si las directrices se implementaran tal y como están ahora, los injertos de grasa ya no podrían ser utilizados en la reconstrucción de mama, y ​​puede que sea más difícil para los médicos conseguir membranas amnióticas que pueden ayudar a curar heridas.

El proceso de retroalimentación sobre las directrices de este tipo se limita, por lo general, a comentarios escritos, o a una audiencia de un día. Pero debido a que había muchas partes interesadas, la audiencia de este mes duró el doble; en la mayor parte de esos dos días, cerca de 90 médicos, pacientes, empresas de biotecnología y científicos ofrecieron testimonios cortos sobre sus conocimientos o experiencia. Este nivel de interés demuestra lo seria que es esta cuestión, dice Knoepfler.

Varios pacientes hablaron el segundo día de la audiencia sobre recuperaciones gracias a la terapia de células madre que describieron como “increíbles” y “notables”. Imploraban a la FDA a aflojar las restricciones para dar a los pacientes acceso a estos procedimientos. “Estas son mis propias células y, respetuosamente, les solicito que las traten como tales”, dijo Georgianna Crocker, una paciente de Austin, Texas. Su artritis reumatoide se encuentra ahora en remisión.

Pero no todas las historias de terapia con células madre son exitosas. George Gibson tenía 60 y tantos años cuando perdió parcialmente su visión durante una cirugía cardíaca. Él pagó $20.000 para que le inyectaran células madre en el ojo con la garantía de que sería capaz de leer más líneas en la gráfica optométrica. Pero Gibson perdió la visión en ese ojo completamente. Ha habido otros informes de pacientes que, como Gibson, perdieron la visión tras un procedimiento con células madre. Gibson no consiguió un espacio para poder hablar en la audiencia; pero él y su esposa se pararon fuera de la sala de reuniones durante las pausas con grandes carteles que decían: “¡¡¡Perdí la vista por culpa del procedimiento con células madre de SCOTS!!!”.

De hecho, varios médicos, investigadores y enfermeras que hablaron en la audiencia dijeron que los pacientes son los que más sufren en un sistema no regulado. Leigh Turner, profesor de bioética en la Universidad de Minnesota, dijo en la audiencia que las compañías hacen “afirmaciones sin fundamento” acerca de los tratamientos con células madre y continúan beneficiándose de los pacientes que las creen. “Algunas (clínicas) afirman falsamente que sus estudios están ‘aprobados por la FDA o el NIH (los Institutos Nacionales de Salud de EE.UU.),’”, agregó, una afirmación que los periodistas más tarde revelan como falsa. Turner, junto con muchos otros en la audiencia, alentó a la FDA a aumentar su vigilancia para proteger mejor a los pacientes.

En el otro extremo están los médicos y los representantes de la industria, quienes rechazaron la redacción restrictiva que la FDA usó en las directrices, probablemente por que quieren preservar su modelo de negocio, dice Knoepfler. Muchos dijeron que es necesario modificar las definiciones de ciertas palabras en las directrices, para aclarar el significado de “uso homólogo” (tejidos que deben tener la misma función en el receptor de la que tenían en el donante) y qué quiere decir que las células solo pueden ser “mínimamente manipuladas”.  Algunos pidieron a la FDA que eliminara el proyecto por completo, mientras otros recomendaron a la agencia usar una redacción más restrictiva haciendo solo cambios editoriales menores. Algunos  sugirieron que la industria debe ser más transparente con la creación de una base de datos que incluya las clínicas, los médicos, los pacientes y los efectos adversos, como las que existen para otros tipos de trasplantes de tejidos. “Para mí, como biólogo de células madre, el proyecto de directrices tiene sentido”, dice Knoepfler. “Puede que necesiten hacer ajustes en los próximos años, pero, en gran medida, han acertado en muchas cosas”.

Los funcionarios de la FDA no ofrecieron ninguna reacción a las observaciones formuladas en la audiencia ni fijaron un plazo para emitir las versiones finales de las directrices. El período para aceptar comentarios sobre el borrador se cerrará el 27 de septiembre y funcionarios de la FDA alientan a los interesados ​​a presentar sus comentarios por escrito.