El cerebro representa un desafío único para los tratamientos médicos, ya que está rodeado por una capa de células firmemente empaquetadas que lo hace impenetrable. Aunque la barrera hematoencefálica evita que los compuestos dañinos y las bacterias alcancen nuestro centro de control, también impide el paso al 95 por ciento de los medicamentos suministrados por vía oral o intravenosa. Por ello, los médicos que tratan a pacientes con enfermedades neurodegenerativas, como el párkinson, tienen que inyectar a menudo los medicamentos directamente en el cerebro. Se trata de una intervención agresiva que exige perforar el cráneo.

Algunos científicos han cosechado éxitos discretos para que los medicamentos suministrados por vía intravenosa atraviesen la barrera con ayuda de ultrasonidos o mediante la encapsulación dentro de nanopartículas. Por desgracia, estos métodos solo logran alcanzar pequeñas áreas del cerebro. Sin embargo, parece que ahora la solución se halla más cerca. La neurocientífica Viviana Gradinaru y sus colaboradores del Instituto Tecnológico de California han demostrado que un virus inocuo puede atravesar la barrera y administrar el tratamiento a todo el cerebro.

El equipo de Gradinaru se centró en los virus debido a su reducido tamaño y a su capacidad para introducirse en las células y secuestrar el ADN de estas. Poseen también envolturas proteicas, conocidas como cápsides, que pueden facilitar el suministro tanto de medicamentos como de terapias génicas. Para hallar el virus adecuado que penetrase en el cerebro, los investigadores desarrollaron millones de virus adenoasociados que diferían en el tipo de cápside. Posteriormente, inyectaron estas variantes en un ratón y, después de una semana, identificaron en el cerebro las cepas que habían logrado atravesar la barrera. Un virus AAV-PHP.B fue el que lo hizo de manera más eficaz.

Después, ensayaron si el AAV-PHP.B podía emplearse como posible vector para la terapia génica. Esta técnica se utiliza para tratar enfermedades al introducir genes nuevos en las células, o al sustituirlos o inactivarlos. Para ello, los científicos inyectaron en el torrente sanguíneo de un ratón un virus que transportaba los genes de proteínas verdes fluorescentes. Si el virus conseguía llegar al cerebro y el nuevo ADN se incorporaba a las neuronas se podría detectar fluorescencia verde en las disecciones del tejido. De hecho, los investigadores observaron que el virus se había infiltrado en la mayoría de las células cerebrales y que la señal fluorescente se mantuvo durante un año. Estos resultados fueron publicados recientemente en Nature Biotechnology.

En el futuro, este método podría emplearse para tratar una amplia gama de enfermedades neurológicas. "La capacidad de suministrar genes al cerebro sin métodos invasivos será extremadamente útil como herramienta de investigación y también tiene un potencial enorme en la medicina", comenta el neurólogo Anthony Zador, que se dedica a estudiar el funcionamiento del cerebro en el laboratorio Cold Spring Harbor. Gradinaru también piensa que el método podría servir para llegar a su vez a otras regiones distintas del cerebro, como el sistema nervioso periférico. La gran cantidad de nervios periféricos hace muy difícil el tratamiento del dolor de las neuropatías y un virus podría infiltrarse en todos ellos.

La versión en español de este artículo se publicó primero en Investigación y Ciencia.